特拉維夫大學的開創(chuàng)性技術可能會徹底改變癌癥以及各種疾病和醫(yī)療狀況的治療。在這項研究的框架內(nèi)，研究人員能夠創(chuàng)造一種新方法，將基于 RNA 的藥物運輸?shù)絽⑴c炎癥過程的免疫細胞亞群，并在不損害其他細胞的情況下靶向疾病發(fā)炎的細胞。
該研究由開發(fā)基于 RNA 的治療遞送的全球先驅 Dan Peer 教授領導。他是特拉維夫大學負責研發(fā)的副校長、轉化醫(yī)學中心的負責人，也是什穆尼斯生物醫(yī)學和癌癥研究學院、喬治·S·懷斯生命科學學院以及納米科學和納米技術中心的成員。該研究發(fā)表在著名的科學期刊《自然納米技術》上。
Peer 教授：“我們的發(fā)展實際上改變了治療性抗體的世界。今天我們用抗體充斥身體，這些抗體雖然具有選擇性，但會損害所有表達特定受體的細胞，無論它們的當前形式如何。我們現(xiàn)在已經(jīng)擺脫了可以幫助我們的等式健康細胞，即未發(fā)炎的細胞，通過簡單地注入血液，可以沉默、表達或編輯特定基因，專門在特定時刻發(fā)炎的細胞中。”
作為研究的一部分，Peer 教授和他的團隊能夠在克羅恩病和結腸炎等炎癥性腸病動物模型中證明這一突破性進展，并改善所有炎癥癥狀，而無需對約 85% 的免疫系統(tǒng)進行任何操作。系統(tǒng)細胞。創(chuàng)新發(fā)展的背后是一個簡單的概念，目標是特定的受體構象。
“在身體的每個細胞包膜上，即細胞膜上，都有受體來選擇哪些物質進入細胞，”Peer 教授解釋說。“如果我們想注射一種藥物，我們必須使其適應靶細胞上的特定受體，否則它會在血液中循環(huán)而無所作為。但其中一些受體是動態(tài)的——它們會根據(jù)外部或內(nèi)部信號。我們是世界上第一個成功創(chuàng)建藥物遞送系統(tǒng)的人，該系統(tǒng)知道如何僅在特定情況下與受體結合，并跳過其他相同的細胞，即專門遞送藥物到目前與疾病相關的細胞。”
此前，Peer 教授和他的團隊開發(fā)了基于脂肪納米顆粒的遞送系統(tǒng)——同類系統(tǒng)中最先進的;該系統(tǒng)已經(jīng)獲得了將基于 RNA 的藥物輸送到細胞的臨床批準?，F(xiàn)在，他們正試圖使交付系統(tǒng)更具選擇性。
Peer 教授表示，這一新突破可能對多種疾病和醫(yī)療狀況產(chǎn)生影響。“我們的發(fā)展對多種類型的血癌和各種類型的實體癌、不同的炎癥性疾病和病毒性疾病(如)都有影響。我們現(xiàn)在知道如何將 RNA 包裹在基于脂肪的顆粒中，以便它與特定的受體結合。靶細胞，”他說。“但靶細胞在不斷變化。它們會根據(jù)情況從‘結合’模式切換到‘非結合’模式。例如，如果我們被切割，并非所有的免疫系統(tǒng)細胞都會進入‘結合’狀態(tài)狀態(tài)，因為我們不需要所有這些來治療小切口。這就是為什么我們開發(fā)了一種統(tǒng)一的蛋白質，它知道如何僅與免疫系統(tǒng)細胞受體的活性狀態(tài)結合。我們在急性和慢性炎癥性腸病動物模型中測試了我們開發(fā)的蛋白質。”
標簽： RNA
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