費城，2021 年 11 月 15 日——接受終生免疫球蛋白替代療法 (IRT) 治療的罕見免疫缺陷疾病患者過早死亡的風(fēng)險低于接受造血干細胞移植 (HSCT) 治療的患者，但他們的過早死亡風(fēng)險也降低了根據(jù)費城兒童醫(yī)院 (CHOP) 領(lǐng)導(dǎo)的一項新研究，生活質(zhì)量必須承擔(dān)巨大的經(jīng)濟負擔(dān)。研究人員使用計算模型來計算 IRT 和 HSCT 對無丙種球蛋白血癥患者的成本和收益，得出的結(jié)論是，美國 IRT 的高成本削弱了其成本效用，尤其是與加拿大和歐洲國家相比，加拿大和歐洲國家的成本IRT 幾乎是美國的三分之一
“這個模型，我們開發(fā)讓我們回答有關(guān)成本效益的患者群體通常太小，電力回答這些問題所需要的強有力的臨床試驗中的問題和結(jié)果，”第一作者說狄素嗯，MD，MPH，主治CHOP過敏和免疫學(xué)部的醫(yī)生。“鑒于我們的建模結(jié)果，我們認為 IRT 應(yīng)該仍然可用于治療美國的丙種球蛋白血癥患者，但監(jiān)管工作應(yīng)側(cè)重于降低其價格。”
先天性無丙種球蛋白血癥包括一組以 B 細胞缺乏或完全缺乏為特征的初級抗體缺陷，導(dǎo)致反復(fù)感染和可能危及生命的并發(fā)癥。在美國等高收入國家，主要治療方法是終生 IRT，每月一次靜脈輸注 (IVIG)，或每周或每兩周一次皮下輸注 (SCIG)。這種療法雖然能有效減少許多感染，但不能完全預(yù)防所有感染，而且定期輸液的要求降低了許多患者的生活質(zhì)量。IRT 還帶來了巨大的財務(wù)負擔(dān)，在美國每年花費 30,000 至 90,000 美元
造血干細胞移植是另一種治療丙種球蛋白血癥的方法，但尋找匹配的供體可能具有挑戰(zhàn)性，而且手術(shù)本身也存在風(fēng)險。然而，到目前為止，沒有人將 HSCT 與 IRT 的健康風(fēng)險、結(jié)果和成本進行比較。
為此，研究人員使用美國一名患有先天性無丙種球蛋白血癥的一歲兒童接受終生 IRT、匹配的兄弟姐妹供體 HSCT 或匹配的無關(guān)供體 HSCT 的基本情況建立了一個計算模型。使用從文獻中得出的成本、概率和生活質(zhì)量指標(biāo)，研究人員使用他們的模型模擬了 100 年期間的 10,000 多名患者。
通過這種方法，研究人員發(fā)現(xiàn)，與 HSCT 相比，終生 IRT 使過早死亡減少了 37%，但由于其成本高，與 HSCT 相比，它并不具有成本效益。IRT 導(dǎo)致的壽命延長并沒有伴隨著生活質(zhì)量的相應(yīng)提高。研究人員確定，如果 IRT 的年價格降低 51%，它將成為更具成本效益的策略。
“作為一種治療方法，IRT 對老年患者和那些沒有合適供體來源的患者來說是一個特別好的選擇，但我們的研究表明，美國患者的高昂費用阻礙了它在這里成為具有成本效益的選擇，”尼爾 D.醫(yī)學(xué)博士Romberg是 CHOP過敏和免疫學(xué)部的主治醫(yī)師，也是該論文的資深作者。“在其他治療選擇可用之前，例如基于基因的療法，我們的研究結(jié)果表明，在美國降低 IRT 成本是一種立即可操作的干預(yù)措施，與 HSCT 相比，它將使 IRT 成為更具成本效益的策略。”
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