在對(duì)帕金森病的病因和治療進(jìn)行了數(shù)十年的研究之后，加州大學(xué)歐文分校的神經(jīng)學(xué)家 Claire Henchcliffe 博士希望一種新的細(xì)胞療法最終可以為患有進(jìn)行性神經(jīng)退行性運(yùn)動(dòng)障礙的患者帶來(lái)有意義的緩解。
作為帕金森氏病的國(guó)家專家，她是一小群美國(guó)研究人員中的一員，他們進(jìn)行了移植干細(xì)胞的首次人體臨床試驗(yàn)，這些干細(xì)胞被設(shè)計(jì)用于替代因衰弱和無(wú)法治愈的疾病而破壞的產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。
由于大腦失去了產(chǎn)生強(qiáng)效神經(jīng)傳遞化學(xué)物質(zhì)的能力，這導(dǎo)致帕金森病患者出現(xiàn)震顫、僵硬、緩慢和缺乏協(xié)調(diào)。
UCI 主席 Henchcliffe 表示，下一代干細(xì)胞療法 MSK-DA01 在動(dòng)物研究中恢復(fù)了大腦產(chǎn)生多巴胺的能力，可能對(duì)近 100 萬(wàn)美國(guó)人和全球 1000 萬(wàn)帕金森氏癥患者產(chǎn)生深遠(yuǎn)影響醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)系和開(kāi)創(chuàng)性試驗(yàn)的首席研究員。
她說(shuō)：“這里的一大進(jìn)步是能夠生產(chǎn)出一種千篇一律的單一治療方法，有可能終生緩解帕金森的癥狀。”“臨床前研究表明，這些移植的多巴胺祖細(xì)胞，取自人類胚胎干細(xì)胞，改善了運(yùn)動(dòng)和協(xié)調(diào)性。”
藥物限制
目前對(duì)帕金森病患者的治療主要集中在替代多巴胺或多巴胺樣替代物的藥物上。這些藥物可以緩解與運(yùn)動(dòng)相關(guān)的癥狀，但通常只能在有限的時(shí)間內(nèi)使用。
“隨著疾病的進(jìn)展，藥物變得不那么有效，人們最終被綁在藥盒上，”亨奇克利夫說(shuō)。“對(duì)于患有晚期帕金森氏癥的人來(lái)說(shuō)，藥物的持續(xù)時(shí)間不夠長(zhǎng)。”
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