Mirum制藥公司最近宣布，已獲得1.2億美元的A系列融資，以支持其領先候選藥物maralixibat在治療罕見膽汁淤積性肝病方面的臨床開發(fā)。
此外，Mirum還宣布已與Shire達成協(xié)議，獲得開發(fā)和銷售maralixibat的全球獨家權利。Maralixibat是頂膜中鈉離子依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運蛋白(ASBT)的口服抑制劑。根據(jù)協(xié)議，夏爾將獲得預付款、米盧姆公司的股權以及潛在的未來銷售里程碑和版稅。目前，maralixibat正被開發(fā)用于治療Alagille綜合征(ALGS)和進行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥(PFIC)，并正在研究其預防膽汁酸過度積累和控制與膽汁淤積性肝病(如ALGS和PFIC)相關的極度瘙癢的能力。
馬拉利西巴特可能成為治療這些疾病的一流口服藥物。盡管該藥物目前的開發(fā)集中在ALGS和PFIC的兒科適應癥上，但也有可能將其開發(fā)用于膽汁淤積性肝病的其他兒科和成人適應癥。迄今為止，已有230多名膽汁淤積患者接受了maralixibat治療，并提供了廣泛的安全數(shù)據(jù)集。
一項關于ALGS治療的IIb期臨床研究的48周數(shù)據(jù)分析表明，該研究已經(jīng)達到主要終點。詳細數(shù)據(jù)將在未來的醫(yī)學會議上公布。Mirum計劃在2019年開始maralixibat的三期臨床開發(fā)。作為與Shire戰(zhàn)略交易的一部分，Mirum還獲得了volixibat的獨家全球開發(fā)和商業(yè)化權，后者也是ASBT的抑制劑。
來源：mirum pharmaceuticals獲得1.2億美元的a系列融資，用于開發(fā)針對罕見肝病的3期現(xiàn)成maralixibat
原標題：肝病新藥！Mirum公司獲得1.2億美元的A系列融資，推動創(chuàng)新藥物馬拉利沙巴特進入三期臨床。
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