來(lái)自 Denali Therapeutics 的一個(gè)大型研究團(tuán)隊(duì)與來(lái)自美國(guó)多個(gè)實(shí)體和加拿大一個(gè)實(shí)體的同事合作，發(fā)現(xiàn)一種名為 DNL201 的 LRRK2 抑制劑在臨床試驗(yàn)中對(duì)志愿者沒有不良影響。在他們發(fā)表在《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上的論文中，該小組描述了他們對(duì)帕金森氏癥藥物的臨床試驗(yàn)以及他們?cè)谠囼?yàn)過程中學(xué)到的東西。倫敦皇家獸醫(yī)學(xué)院的帕特里克·劉易斯 (Patrick Lewis) 在同一期刊上發(fā)表了一篇焦點(diǎn)文章，概述了 Denali 團(tuán)隊(duì)正在進(jìn)行的工作。
帕金森病是一種由大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元破壞引起的疾病，多巴胺對(duì)運(yùn)動(dòng)功能至關(guān)重要。先前的研究表明，它最常見于具有遺傳風(fēng)險(xiǎn)的人的環(huán)境因素。先前的研究還表明，某個(gè)基因的突變版本會(huì)導(dǎo)致一種稱為 LRRK2 的酶的過度產(chǎn)生，從而導(dǎo)致炎癥和其他問題。目前，沒有可用于減緩其進(jìn)展的療法。
帕金森氏癥的標(biāo)志之一是 LRRK2 酶水平升高，這種酶會(huì)破壞溶酶體——負(fù)責(zé)從大腦細(xì)胞中清除毒素的細(xì)胞器。這會(huì)導(dǎo)致毒素堆積和細(xì)胞死亡。先前參與開發(fā)藥物以阻止帕金森病進(jìn)展的工作主要集中在降低這種水平。在這項(xiàng)新的努力中，研究人員開發(fā)了一種名為 DNL201 的藥物，該藥物已顯示出前景。它已經(jīng)在動(dòng)物身上進(jìn)行了測(cè)試，有效降低了 LRRK2 酶水平。但在一些動(dòng)物身上，它也導(dǎo)致了一種危險(xiǎn)的副作用，即肺部和腎臟細(xì)胞內(nèi)的麻袋腫脹。在這項(xiàng)新的臨床試驗(yàn)中，目標(biāo)是確定 DNL201 是否可安全用于人類，而不是評(píng)估它是否減緩了帕金森病的進(jìn)展。
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