不列顛哥倫比亞大學生物醫(yī)學工程學院的研究人員發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)有的抗癌藥物可能具有治療肌營養(yǎng)不良癥的潛力。
研究人員發(fā)現(xiàn)，這種被稱為集落刺激因子 1 受體 (CSF1R) 抑制劑的藥物通過增加肌肉纖維的彈性來幫助減緩小鼠杜氏肌營養(yǎng)不良癥的進展。
研究結果今天發(fā)表在《科學轉化醫(yī)學》上。
“這是一類已經(jīng)在臨床試驗中用于治療罕見癌癥的藥物，”該研究的第一作者、UBC 博士后研究員 Farshad Babaeijandaghi 博士說。“發(fā)現(xiàn)它可能作為治療肌肉萎縮癥的雙重用途非常令人興奮。它顯示了很多希望，并且通過進一步的測試，可以幫助延長和改善患者的生活質量。”
杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 是一種嚴重的遺傳性疾病，由于肌營養(yǎng)不良蛋白的破壞導致進行性肌肉無力和退化，這有助于保持肌肉細胞的完整性。它是加拿大最常見的先天性疾病，每 3,500 名男性中約有 1 人受到影響，在極少數(shù)情況下影響女性。
杜氏肌營養(yǎng)不良癥小鼠模型肌肉中不同纖維類型的分布。用 CSF1R 抑制劑處理的小鼠顯示出更多的 IIA 型纖維(綠色)。圖片來源：F. Babaeijandaghi 等人，科學轉化醫(yī)學 (2022)
DMD 癥狀通常出現(xiàn)在兒童早期，隨著年齡的增長，患者的肌肉功能喪失增加。隨著疾病的進展，許多患者被迫依賴助行器，例如輪椅，這種疾病最終會影響心肺功能。雖然近幾十年來心臟和呼吸系統(tǒng)護理的改進提高了預期壽命，但目前尚無治愈方法。
該研究的資深作者法比奧·羅西博士說：“肌營養(yǎng)不良癥是一種會影響年幼兒童的毀滅性疾病。雖然這不是一種治愈方法，但它可以顯著延緩疾病進展，幫助人們更長時間地保持活動能力并遠離輪椅。” ，UBC生物醫(yī)學工程學院和醫(yī)學遺傳學系教授。“它可以與其他治療方法和針對遺傳缺陷的新興基因治療方法結合使用。”
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