利妥昔單抗是一種用于治療類風濕性關(guān)節(jié)炎 (RA) 的藥物，早期干預(yù)可以降低重癥肌無力惡化的風險，這是一種導(dǎo)致肌肉失控的自身免疫性疾病。這是根據(jù)瑞典卡羅林斯卡學院的研究人員領(lǐng)導(dǎo)并發(fā)表在JAMA 神經(jīng)病學雜志上的一項隨機臨床研究得出的。
“與給予安慰劑的患者相比，接受利妥昔單抗作為護理標準補充的新發(fā)肌無力患者表現(xiàn)出更大的改善，”卡羅林斯卡學院臨床神經(jīng)科學系教授、該研究的首席研究員 Fredrik Piehl 說。“與安慰劑組相比，他們還需要更少的輔助治療和更低劑量的可的松。這些令人鼓舞的結(jié)果為更快地控制新發(fā)肌無力的更有效策略帶來了希望，即使需要更大規(guī)模的研究來評估長期治療效果。”
在重癥肌無力中，免疫系統(tǒng)攻擊神經(jīng)和肌肉之間的受體，導(dǎo)致異常的肌肉無力和疲勞。它通常從眼部肌肉周圍開始，但通常會擴散到身體的其他肌肉。該疾病傾向于在突然發(fā)作時進展，并且由于沒有治愈性治療，因此干預(yù)主要旨在抑制免疫系統(tǒng)和治療癥狀。在瑞典，每 10 萬人中約有 25 人患有這種疾病，其中大多數(shù)是女性。
只有一種獲批的治療肌無力的藥物 Soliris，但治療費用昂貴，這意味著很少有患者(迄今為止在瑞典沒有患者)從中受益。相反，許多患者接受可的松治療，這可能會導(dǎo)致副作用，而較舊的片劑治療往往缺乏科學支持。
目前的研究包括在過去一年中被診斷出患有肌無力的47 名成年患者。其中 25 人被隨機分配到一次性使用 500 毫克利妥昔單抗(一種用于治療類風濕性關(guān)節(jié)炎的久經(jīng)考驗的藥物)治療，22 人被隨機分配到安慰劑組。該研究在瑞典的七家診所進行，患者隨訪時間長達 48 周。
四個月后，根據(jù)完善的 13 項評分量表，71% 的利妥昔單抗組患者的疾病得到了良好的控制，而安慰劑組為 29%。后來在 6、9 和 12 個月的隨訪產(chǎn)生了類似的結(jié)果。
利妥昔單抗組平均也接受了較低劑量的可的松，并且需要較少的輔助治療。然而，他們也報告了更多的不良反應(yīng)，其中大部分是輕微的。該組中一名先前被診斷患有心臟病的患者死于心肌梗塞并伴有心臟驟停。安慰劑組中的三名患者在研究期間需要住院治療，其中兩名患者因肌無力惡化而危及生命。
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