美國(guó)食品和藥物管理局授予MEK抑制劑PD-0325901治療1型神經(jīng)纖維瘤病的孤兒藥資格

SpringWorks Therapeutics是一家臨床階段的罕見(jiàn)病和腫瘤醫(yī)藥公司，專注于為缺乏治療的患者尋找和開(kāi)發(fā)創(chuàng)新的治療方案。最近，該公司宣布美國(guó)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予MEK抑制劑PD-0325901治療1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)的孤兒藥資格。PD-0325901為口服小分子藥物，可選擇性抑制MEK1和MEK2。

孤兒藥是指用于預(yù)防、治療和診斷罕見(jiàn)病的藥物，罕見(jiàn)病是發(fā)病率極低的一類疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指少于20萬(wàn)人的疾病。開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)，包括臨床開(kāi)發(fā)的各種激勵(lì)，如與臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、美國(guó)食品和藥物管理局降低用戶費(fèi)用、美國(guó)食品和藥物管理局在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)方面的援助，以及藥物獲準(zhǔn)上市后的7年市場(chǎng)獨(dú)占期。

1型神經(jīng)纖維瘤病(NF1)是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，由NF1基因突變引起，可影響兒童和成人。NF1基因突變可導(dǎo)致神經(jīng)纖維瘤蛋白活性喪失，可能導(dǎo)致MAPK信號(hào)通路過(guò)度激活，細(xì)胞生長(zhǎng)失控，形成腫瘤。NF 11是一種異質(zhì)性疾病，通常導(dǎo)致叢狀神經(jīng)纖維瘤，這是一種疼痛和毀容的周?chē)窠?jīng)系統(tǒng)腫瘤。據(jù)估計(jì)，美國(guó)約有10萬(wàn)名NF1患者。

SpringWorks Therapeutics首席執(zhí)行官Saqib Islam表示，NF1患者迫切需要有效的治療藥物。我們很高興美國(guó)食品和藥物管理局授予PD-0325901孤兒藥地位，并承認(rèn)這種藥物在治療NF1的潛力。我們準(zhǔn)備于2019年上半年啟動(dòng)PD-0325901治療NF1相關(guān)叢狀神經(jīng)纖維瘤的IIb期臨床研究，期待與FDA的密切合作。

值得一提的是，就在最近，F(xiàn)DA還授予SpringWorks公司口服小分子選擇性-分泌酶抑制劑nirogacestat的快速通道地位，用于治療患有進(jìn)行性、不可切除、復(fù)發(fā)性或難治性硬纖維瘤病或深度纖維瘤病的成年患者。

2017年9月從輝瑞分離出來(lái)的先鋒公司SpringWorks Therapeutics在A輪融資中獲得1.03億美元。公司的四大核心藥物均來(lái)自輝瑞，包括尼羅加司他(PF-03084014)、MEK 1/2抑制劑PF-0325901和森尼亞卡普(PF-05416266)。

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