2022年1月5日整理發(fā)布：芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 兒童醫(yī)院 Stanley Manne 兒童研究所的 Youyang Zhao 博士的實(shí)驗(yàn)室開發(fā)了一種獨(dú)特的納米顆粒，可將包括 CRISPR/Cas9 在內(nèi)的基因組編輯技術(shù)傳遞給內(nèi)皮細(xì)胞，這些細(xì)胞是血液中的細(xì)胞血管壁。這是第一次可以接觸到血管內(nèi)皮細(xì)胞進(jìn)行基因組編輯，因?yàn)橥ǔＭㄟ^(guò)病毒傳遞 CRISPR/Cas9 的方法不適用于這種細(xì)胞類型。研究結(jié)果發(fā)表在《細(xì)胞報(bào)告》雜志上。
“我們開發(fā)的納米顆粒是一種強(qiáng)大的新的血管內(nèi)皮細(xì)胞基因組編輯傳遞系統(tǒng)，可用于治療許多疾病，包括嚴(yán)重 引起的急性呼吸窘迫綜合征，”來(lái)自 Lurie Children's 的資深作者趙博士說(shuō)。“通過(guò)這種納米顆粒，我們可以引入基因來(lái)抑制血管損傷和/或促進(jìn)血管修復(fù)、糾正基因突變并打開或關(guān)閉基因以恢復(fù)正常功能。它還允許我們同時(shí)編輯多個(gè)基因。這是治療任何由內(nèi)皮功能障礙引起的疾病的重要進(jìn)步。”
內(nèi)皮功能障礙是許多疾病的根源，例如冠狀動(dòng)脈疾病、中風(fēng)、支氣管肺發(fā)育不良和肺動(dòng)脈高壓。趙博士解釋說(shuō)，內(nèi)皮細(xì)胞中的基因組編輯甚至可以通過(guò)切斷腫瘤的血液供應(yīng)或阻止癌癥轉(zhuǎn)移來(lái)治療癌癥。
在這個(gè)階段，趙博士及其同事在小鼠模型中取得了優(yōu)異的成績(jī)。攜帶 CRISPR/Cas9 質(zhì)粒 DNA 的納米顆粒通過(guò)一次性靜脈注射引入，需要幾天才能見效。在開始臨床試驗(yàn)之前，需要進(jìn)行臨床前測(cè)試。
“我們用于基因組編輯和轉(zhuǎn)基因表達(dá)的納米粒子傳遞系統(tǒng)也是心血管研究的一大進(jìn)步，”趙博士補(bǔ)充道。
芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 兒童醫(yī)院的研究是通過(guò) Stanley Manne 兒童研究所進(jìn)行的。Manne 研究所致力于通過(guò)對(duì)知識(shí)的不懈追求來(lái)改善兒童健康、改變兒科醫(yī)學(xué)并確保更健康的未來(lái)。Lurie Children's 被《美國(guó)新聞與世界報(bào)道》評(píng)為全美頂級(jí)兒童醫(yī)院之一。它是西北大學(xué)范伯格醫(yī)學(xué)院的兒科訓(xùn)練場(chǎng)。去年，該醫(yī)院為來(lái)自 48 個(gè)州和 49 個(gè)國(guó)家的 220,000 多名兒童提供服務(wù)。
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