來自拉瓦爾大學(xué)醫(yī)學(xué)院和 CHU de Québec–拉瓦爾大學(xué)研究中心的研究人員成功地編輯了體外培養(yǎng)的人類細(xì)胞的基因組，以引入一種突變來預(yù)防阿爾茨海默病。這一突破的細(xì)節(jié)最近發(fā)表在The CRISPR Journal上。
“一些基因突變會增加患阿爾茨海默病的風(fēng)險，但有一種突變可以降低這種風(fēng)險，”主要作者 Jacques-P 教授說。特朗布萊。“這是 2012 年在冰島人群中發(fā)現(xiàn)的一種罕見突變。這種突變對攜帶它的人來說沒有已知的缺點(diǎn)，并降低了患阿爾茨海默病的風(fēng)險。使用改進(jìn)版的 CRISPR 基因編輯工具，我們已經(jīng)能夠編輯人類細(xì)胞的基因組以插入這種突變。”
阿爾茨海默病患者的大腦中存在淀粉樣蛋白斑塊，其毒性水平被認(rèn)為會導(dǎo)致神經(jīng)元死亡。當(dāng)?shù)矸蹣忧绑w蛋白被一種稱為β-分泌酶的酶切割時，就會形成這些斑塊。“冰島突變使這種酶更難切割淀粉樣前體蛋白。因此，淀粉樣斑塊的形成減少了，”Tremblay 教授解釋說。
從理論上講，將冰島突變引入有患阿爾茨海默氏癥風(fēng)險的人的基因組中可以預(yù)防或減緩疾病的進(jìn)展。“不幸的是，我們無法回去修復(fù)導(dǎo)致神經(jīng)元死亡的損傷，”研究人員說。“因此，這種治療將特別適合來自受遺傳性疾病影響的家庭的人，這種疾病表現(xiàn)為 35 至 40 歲的記憶問題。如果成功，它也有可能被用于治療患有這種疾病的人。阿爾茨海默氏癥的常見形式，發(fā)生在 65 歲之后，在疾病的最早跡象中出現(xiàn)。”
“現(xiàn)在的挑戰(zhàn)是找到一種方法來編輯數(shù)百萬個腦細(xì)胞的基因組，”Tremblay 教授說。“我們正在研究不同的可能性，包括使用非傳染性病毒在神經(jīng)元內(nèi)傳遞編輯復(fù)合物。現(xiàn)在已經(jīng)在體外人類細(xì)胞中建立了概念驗(yàn)證，我們將在表達(dá)阿爾茨海默氏癥的小鼠中測試這種方法如果研究結(jié)果是決定性的，我們希望能夠?qū)哂袑?dǎo)致阿爾茨海默氏癥在 35 至 40 歲發(fā)病的突變的人進(jìn)行小規(guī)模研究。”
除了雅克-P。Tremblay 發(fā)表在The CRISPR Journal上的這項(xiàng)研究的作者是 Guillaume Tremblay、Joël Rousseau 和 Cédric Mbakam。
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