ChristianaCare 基因編輯研究所的科學(xué)家進(jìn)行的一項(xiàng)新研究正在通過(guò)展示如何識(shí)別和評(píng)估基因編輯對(duì)目標(biāo)組織的廣泛生物學(xué)影響來(lái)提高在患者治療中使用 CRISPR 基因編輯的安全性和有效性，這些編輯旨在完全禁用或“敲除”特定的遺傳密碼序列。這項(xiàng)工作今天發(fā)表在《自然》雜志《基因治療》上，支持該研究所通過(guò)使用 CRISPR 禁用或改變主調(diào)節(jié)基因以防止其產(chǎn)生減弱化療影響的蛋白質(zhì)來(lái)改善肺癌治療的努力。
“我們發(fā)現(xiàn)，當(dāng)您使用 CRISPR 時(shí)，編輯有時(shí)最終會(huì)改變而不是完全禁用目標(biāo)基因，因此我們開(kāi)發(fā)了一個(gè)流程來(lái)更全面地了解這對(duì)患者意味著什么，”Eric Kmiec 博士說(shuō)。 ，ChristianaCare 基因編輯研究所執(zhí)行董事兼首席科學(xué)官，也是該研究的主要作者。
Kmiec 博士說(shuō)，對(duì)于他的團(tuán)隊(duì)的肺癌研究，“我們發(fā)現(xiàn)，即使我們基于 CRISPR 的基因操作沒(méi)有完全禁用目標(biāo)基因，它也會(huì)以一種似乎使肺癌腫瘤對(duì)化療更敏感的方式改變它。
使用 CRISPR 驗(yàn)證肺癌研究
“我們很幸運(yùn)，我們使用 CRISPR 改善肺癌治療的策略再次得到驗(yàn)證，”他補(bǔ)充說(shuō)。“但我們對(duì)我們的方法進(jìn)行公正評(píng)估的承諾強(qiáng)調(diào)了檢查嘗試使用 CRISPR 敲除特定基因的所有潛在結(jié)果的重要性。具體來(lái)說(shuō)，任何開(kāi)發(fā) CRISPR 療法的人都需要注意那些沒(méi)有的編輯” t 完全敲除一段 DNA 代碼——并評(píng)估對(duì)患者的潛在影響。它們可能是積極的，就像在我們的案例中一樣，也可能是消極的或中性的，但需要知道它們。
圍繞 CRISPR 的醫(yī)學(xué)應(yīng)用的許多令人興奮的事情涉及使用該工具通過(guò)編輯或“敲除”特定的 DNA 代碼序列來(lái)禁用有害基因。但越來(lái)越多的證據(jù)表明，在 CRISPR 編輯之后，細(xì)胞可能僅包含改變形式的目標(biāo)代碼，使基因能夠繼續(xù)產(chǎn)生生物活性蛋白質(zhì)。
基因編輯研究所的科學(xué)家們正在研究使用 CRISPR 禁用稱(chēng)為 NRF2 的基因以改變保護(hù)鱗狀細(xì)胞癌肺癌腫瘤免受化學(xué)療法或放射線影響的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生的潛力。他們已經(jīng)在對(duì)腫瘤細(xì)胞和動(dòng)物的研究中表明，它們可以選擇性地靶向 NRF2 基因而不影響正常細(xì)胞，該基因?qū)】涤幸妗?/p>
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