羅格斯大學 (Rutgers University) 的科學家與斯克里普斯研究所 (Scripps Research) 的科學家合作，發(fā)現(xiàn)了一種小分子，可以減緩或阻止帕金森病的進展。
根據(jù)帕金森氏基金會，帕金森氏癥在美國影響 100 萬人，在全球影響超過 1000 萬人，是一種無法治愈的神經(jīng)退行性疾病。隨著時間的推移，癥狀發(fā)展緩慢，可能會使患者虛弱，最明顯的癥狀是出現(xiàn)震顫、動作緩慢和步態(tài)蹣跚。
帕金森氏病的一個關(guān)鍵特征是一種名為 α-突觸核蛋白的蛋白質(zhì)，它以異常形式積聚在腦細胞中，導致它們退化和死亡。然而，α-突觸核蛋白一直以來都難以靶向，因為它沒有固定的結(jié)構(gòu)，形狀不斷變化，使得藥物很難靶向。由于大腦中較高水平的蛋白質(zhì)會加速腦細胞的退化，科學家們一直在尋找減少蛋白質(zhì)產(chǎn)生的方法作為一種治療形式。
2014 年，帕金森病專家和科學家 M. Maral Mouradian、William Dow Lovett 神經(jīng)病學教授和羅格斯大學羅伯特伍德約翰遜醫(yī)學院神經(jīng)治療研究所所長聯(lián)系了佛羅里達斯克里普斯研究所的化學教授 Matthew D. Disney，探討使用迪士尼開發(fā)的新技術(shù)治療帕金森病的新想法。
迪斯尼的方法將 RNA 結(jié)構(gòu)與小分子或類藥物化合物相匹配。兩位合作者認為，這項創(chuàng)新技術(shù)可用于尋找一種藥物，靶向編碼導致疾病的 α-突觸核蛋白的信使 RNA，以減少帕金森氏癥患者大腦中蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。由于蛋白質(zhì)本身不能用藥物治療，因此 RNA 可能是一個更強大、更可靠的目標。
他們是對的。這項由 NIH 資助的研究于 1 月 3 日發(fā)表在《美國國家科學院院刊》上，研究表明，通過靶向信使 RNA，該團隊發(fā)現(xiàn)了一種化合物，可以防止有害的帕金森蛋白的產(chǎn)生。這種名為 Synucleozid 的新化合物可特異性降低 α-突觸核蛋白水平，并保護細胞免受蛋白質(zhì)錯誤折疊形式的毒性，表明它具有預防疾病進展的潛力。
“我們發(fā)現(xiàn)該分子在 RNA 水平和蛋白質(zhì)水平上都具有很強的選擇性，”Disney 說。
“目前，帕金森氏病無法治愈，它確實是一種毀滅性疾病。我們首次發(fā)現(xiàn)了一種類似藥物的化合物，它有可能在疾病通過全新方法進展之前減緩它的速度，”穆拉迪安說。她說，這種治療對處于疾病早期、癥狀極少的人最有效。
“目前正在測試的其他幾種用于治療帕金森病的實驗性藥物是針對非常晚期的 α-突觸核蛋白聚集體的抗體。我們希望在這些蛋白質(zhì)團塊造成損害并導致疾病進展之前首先阻止它們形成。, “ 她說。“這種新化合物有可能做到這一點，并可能改變患有這種毀滅性疾病的人的生命歷程。”
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