作者：Christoph Schaniel 博士，紐約西奈山伊坎醫(yī)學(xué)院黑人家族干細(xì)胞研究所的醫(yī)學(xué)助理教授(血液學(xué)和腫瘤內(nèi)科)和細(xì)胞、發(fā)育和再生生物學(xué)，以及其他合著者.
底線：西奈山的科學(xué)家們創(chuàng)建了一個來自臨床健康人類的特征明確的人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 (hiPSC) 系庫，可作為體外人類發(fā)育、基因型-表型關(guān)聯(lián)研究的正常對照的寶貴資源、許多疾病模型和藥物反應(yīng)評估。
工作原理：這個 hiPSC 系的性別平衡、種族和民族多樣化文庫由 40 名 22 至 61 歲的臨床健康男性和女性個體生成。 hiPSC 的廣泛特征將核型和短串聯(lián)重復(fù)序列與其親本相匹配成纖維細(xì)胞。生成的 hiPSC 顯示出多能干細(xì)胞的轉(zhuǎn)錄特征。對每個個體的一個 hiPSC 克隆進行全基因組測序，用于基因組祖先確定和孟德爾疾病基因和風(fēng)險分析。
此外，類似的轉(zhuǎn)錄組學(xué)特征、單細(xì)胞 RNA-seq 衍生的細(xì)胞簇，以及從多個獨立的 hiPSC 系分化出來的心肌細(xì)胞的生理學(xué)特征在文庫中都有特征。
為什么這項研究很有趣：這項研究是基于細(xì)胞的精確模型的重要技術(shù)開發(fā)，可用于藥物發(fā)現(xiàn)和預(yù)測藥物不良反應(yīng)。雖然生成細(xì)胞系的研究對患者護理或治療沒有直接影響，但該庫可以支持嚴(yán)格的疾病建模、患者對藥物反應(yīng)的準(zhǔn)確評估以及未來的基因型-表型關(guān)聯(lián)研究。
說西奈山的克里斯托夫博士Schaniel的研究：本文從臨床上良好的特點，不同的健康人類個體人iPS細(xì)胞庫被用于對正常人生物學(xué)研究，評估藥物反應(yīng)和疾病建模。這些細(xì)胞系將是研究類器官中各種疾病模型的非常有用的對照。我們多樣化的 hiPSC 庫為科學(xué)界提供了寶貴的資源，可用于各種即將進行的生物醫(yī)學(xué)和藥理學(xué)研究。iPSCs 系列可應(yīng)要求提供給科學(xué)界。
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