導讀 俄勒岡州立大學的藥物輸送研究人員開發(fā)了一種設備，有可能改善囊性纖維化等遺傳性肺病患者的基因治療。在細胞培養(yǎng)和小鼠模型中，俄勒岡州立...
俄勒岡州立大學的藥物輸送研究人員開發(fā)了一種設備，有可能改善囊性纖維化等遺傳性肺病患者的基因治療。
在細胞培養(yǎng)和小鼠模型中，俄勒岡州立大學藥學院的科學家展示了一種可吸入納米粒子霧化的新技術，該技術可用于將信使 RNA(支撐 COVID-19 疫苗的技術)攜帶到患者的肺部。
研究人員說，這一發(fā)現(xiàn)很重要，因為目前納米顆粒的霧化方法使它們受到剪切應力，阻礙了它們封裝遺傳物質(zhì)的能力，并導致它們聚集在肺部的某些區(qū)域而不是均勻地分散。
這項由藥物科學教授 Gaurav Sahay 領導的研究發(fā)表在ACSNano上。
Sahay 的實驗室研究脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 作為基因傳遞載體，重點關注囊性纖維化，囊性纖維化是一種進行性遺傳性疾病，會導致持續(xù)性肺部感染，影響美國 30,000 人，每年發(fā)現(xiàn)約 1,000 例新病例。
一種有缺陷的基因——囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)因子(CFTR)——導致了這種疾病，其特征是肺部脫水和粘液積聚阻塞氣道。
脂質(zhì)是含有脂肪尾部的有機化合物，存在于許多天然油和蠟中，而納米顆粒是尺寸從十億分之一米到百億分之一米不等的微小材料。信使 RNA 向細胞傳遞制造特定蛋白質(zhì)的指令。
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