基因療法可以治療，甚至可能治愈某些遺傳疾病，但將治療藥物輸送到需要治療的身體部位具有挑戰(zhàn)性。研究人員設計了一種稱為腺相關病毒 (AAV) 的病毒來運送貨物——;例如基因的功能副本 -;到特定的細胞和器官，但它們并不總能到達預期的目的地。
麻省理工學院布羅德研究所和哈佛大學的研究人員現(xiàn)已開發(fā)出能夠到達特別具有挑戰(zhàn)性的目標組織的 AAV 家族;大腦。該團隊在Med上發(fā)表的一項研究表明，他們的 AAV 將貨物運送到靈長類動物大腦的能力是目前領先的 AAV 運載工具 AAV9 的三倍多。
新的 AAV 可以穿過血腦屏障，阻止許多藥物進入大腦。它們在肝臟中的積累也比 AAV9 少得多，可能會降低其他基于 AAV9 的基因療法中出現(xiàn)的肝臟副作用的風險。這個稱為 PAL 家族的 AAV 家族可能是一種更安全、更有效的向大腦提供基因治療的方法。
AAV 是在 Pardis Sabeti 的實驗室設計的，他是 Broad 研究所的成員，哈佛大學和哈佛陳曾熙公共衛(wèi)生學院的教授，也是霍華德休斯醫(yī)學研究所的研究員。
我們生成了大量隨機生成的 AAV 衣殼，并從那里縮小到能夠進入小鼠和獼猴大腦、傳遞基因貨物并實際將其轉錄成 mRNA 的那些。”
Allie Stanton，研究的主要作者，Sabeti 實驗室的哈佛醫(yī)學院研究生
一個保護殼
基因療法由 DNA、RNA 或其他分子組成，這些分子通過運載工具或載體在身體周圍運輸。AAV 是很有前途的載體，因為作為病毒，它們可以有效地將其內容物輸送到細胞中?？茖W家們用治療性 DNA、基因編輯機制或他們希望進入細胞內以治療疾病的其他遺傳信息取代 AAV 的天然有效載荷。
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