導讀 一項合作在腸道細菌中鑒定出了新的 CRISPR-Cas9 分子，該分子可能具有通過視網膜下注射治療遺傳性疾病(例如色素性視網膜炎)的臨床潛力。...
一項合作在腸道細菌中鑒定出了新的 CRISPR-Cas9 分子，該分子可能具有通過視網膜下注射治療遺傳性疾病(例如色素性視網膜炎)的臨床潛力。特倫托大學細胞、計算和綜合生物學系的 Anna Cereseto 和 Nicola Segata 聯手，結合他們的專業(yè)知識，開發(fā)治療遺傳性疾病的新療法。
Anna Cereseto 和 Nicola Segata 作為通訊作者和高級作者的一項研究已發(fā)表在《自然通訊》上。
世界各地的研究人員正在研究基因組療法，以尋找遺傳性疾病的新療法。使用CRISPR-Cas9系統進行基因組編輯是基于Cas9蛋白的使用，它的工作原理就像一把分子剪刀，可以通過編程對基因組進行特定修改，以剪切或替換有害的DNA序列，糾正導致基因突變的基因。疾病。
這項生物技術于 2012 年在美國被發(fā)現，并已導致一種獲批的治療方法，即治療鐮狀細胞病的藥物。
現在，特倫托大學進行的這項研究使基因組研究向前邁進了一步。
“與其他 CRISPR-Cas9 方法相比，我們發(fā)現的方法精確、有效，而且更緊湊。正如我們在視網膜中的實驗所證明的那樣，這種新的 CRISPR-Cas9 分子將更容易地輸送到必須接受治療的器官。 Anna Cereseto 說，她自 2018 年以來隨著 evoCas9 的開發(fā)一直參與基因組編輯器的研究。
擴大 CRISPR-Cas 工具的范圍對于加快遺傳疾病療法的開發(fā)是必要的。這可以通過修改天然酶來實現，就像 evoCas9 的情況一樣，但發(fā)現已經進化的可以發(fā)揮作用的酶具有巨大的優(yōu)勢。
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