CRISPR 基因組編輯已成為刪除或改變 DNA 序列并研究由此產生的影響的強大工具?，F(xiàn)在，格拉德斯通研究所和加州大學舊金山分校 (UCSF) 的研究人員已經采用 CRISPR-Cas9 系統(tǒng)來強制激活人類免疫細胞中的基因，而不是對其進行編輯。這種被稱為 CRISPRa 的方法讓他們比以前更徹底、更快速地發(fā)現(xiàn)在免疫細胞生物學中發(fā)揮作用的基因。
“這是一個令人興奮的突破，將加速免疫療法研究，”格萊斯頓-加州大學舊金山分?；蚪M免疫學研究所所長、新研究的資深作者 Alex Marson 醫(yī)學博士說。“這些 CRISPRa 實驗創(chuàng)造了一個羅塞塔石碑，用于了解哪些基因對免疫細胞的每一項功能都很重要。反過來，這將使我們對如何通過基因改變免疫細胞，使其成為癌癥和自身免疫性疾病的治療方法有了新的認識。”
這項發(fā)表在《科學》雜志上的研究首次成功地在原代人類細胞中大規(guī)模使用 CRISPRa，這些原代細胞是直接從人身上分離出來的細胞。
科學家們激活了不同細胞基因組中的每個基因，使他們能夠并行測試近 20,000 個基因。這使他們能夠快速了解??哪些基因提供了最強大的杠桿來重新編程細胞功能的規(guī)則，最終可能導致更強大的免疫療法。
一種新型 CRISPR
CRISPR-Cas9 基因組編輯系統(tǒng)通常依賴于通常被描述為“分子剪刀”的 Cas9 蛋白在基因組的所需位置切割 DNA。
近年來，Marson 和他的同事們使用 CRISPR 的靶向剪刀從各種類型的人類免疫細胞中選擇性地去除(或“敲除”)基因，包括調節(jié)性 T 細胞和單核細胞。他們的結果已經開始闡明如何設計免疫細胞以更有效地抵抗感染、炎癥或癌癥。但他的團隊知道他們仍然缺少故事的一部分。
“敲除基因非常有助于了解免疫細胞功能的基礎知識，但僅敲除的方法可能會錯過精確定位一些真正關鍵的基因，”馬森實驗室的博士后學者 Zachary Steinhart 博士說。新論文的共同第一作者。
特別是，敲除一個基因并不能告訴你如果你讓這個基因更活躍會發(fā)生什么。
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