人體內(nèi)的每一個細胞都有一個類似計算機的控制系統(tǒng)，它通過成千上萬的電路發(fā)送生物信號來監(jiān)測細胞的需求并調(diào)節(jié)它們的反應(yīng)。
然而，當(dāng)癌癥等疾病發(fā)生時，這些調(diào)節(jié)回路通常會出錯，導(dǎo)致不自然的信號和反應(yīng)。準確檢測這些異常疾病信號的能力將成為更精確治療的潛在途徑。
現(xiàn)在，斯坦福大學(xué)的研究人員設(shè)計了一種生物工具，它不僅可以檢測出這種有缺陷的基因電路，還可以“調(diào)試”它們，比如繞著計算機硬件故障運行跳線，以幫助消除癌細胞。
在《分子細胞》 (Molecular Cell)雜志的一篇文章中，Stanley Qi和他的團隊描述了他們是如何通過修改CRISPR-Cas基因編輯工具來構(gòu)建自己的感覺和反應(yīng)系統(tǒng)的，該工具就像一個修復(fù)有缺陷基因的分子開關(guān)。齊，生物工程與化學(xué)、系統(tǒng)生物學(xué)助理教授。
Qi之前已經(jīng)開發(fā)了Cas工具，可以執(zhí)行多種任務(wù)，比如打開或關(guān)閉所需的基因。在與研究生漢娜肯普頓(Hannah Kempton)的最新工作中，他擴展了這一概念，并開發(fā)了一個CRISPR-Cas工具，該工具僅在生物信號有不同組合時執(zhí)行這些不同的任務(wù)。
這很重要，因為像癌癥這樣復(fù)雜的疾病很難通過單基因分解來識別。通常，它們是由涉及多個基因的一系列故障引起的——例如，一個基因在應(yīng)該關(guān)閉時可能會打開，從而干擾其他基因的正常運行?？掀疹D修飾了一種特定的Cas蛋白Cas12，這樣它就可以檢測多個錯誤信號，并撥動正確的開關(guān)，以幫助消除任何導(dǎo)致細胞失敗的缺陷鏈。
齊說，他的實驗室已經(jīng)為其Cas12技術(shù)申請了臨時專利?！巴瑫r檢測多個信號，意味著識別疾病狀態(tài)更準確，進行治療更安全。我們看到，這種電路控制將在未來的治療中發(fā)揮更大的作用?！?
研究人員認為，這項技術(shù)的應(yīng)用范圍不僅限于治療癌癥等疾病。例如，身體可能需要產(chǎn)生健康的新細胞來替代無法修復(fù)的細胞，而不是消除患病細胞。我們的心臟、骨骼、肝臟等器官都是由干細胞產(chǎn)生的特殊細胞類型組成的。通過對工程Cas12工具進行編程，以觸發(fā)這些干細胞中正確的遺傳回路，臨床科學(xué)家可以快速將它們轉(zhuǎn)化為有用的細胞，以應(yīng)對損傷并修復(fù)受損的器官。
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