遺傳疾病的新治療可能性

赫爾辛基大學(xué)和赫爾辛基大學(xué)醫(yī)院的研究人員開發(fā)了一種方法，可以準(zhǔn)確快速地糾正培養(yǎng)的患者細(xì)胞中的基因改變。

該方法從患有不同遺傳疾病的患者的 2-3 毫米皮膚活檢中產(chǎn)生基因校正的自體多能干細(xì)胞。校正后的干細(xì)胞對(duì)于相關(guān)疾病的研究和新療法的開發(fā)至關(guān)重要。

科學(xué)家們基于之前在干細(xì)胞和基因編輯領(lǐng)域的開創(chuàng)性研究，包括兩項(xiàng)諾貝爾獎(jiǎng)獲得者的技術(shù)，建立了這種新方法。第一項(xiàng)技術(shù)是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的發(fā)明，即來自分化細(xì)胞的 iPSCs，獲得了 2012 年的諾貝爾獎(jiǎng)。另一項(xiàng)技術(shù)是 CRISPR-Cas9“基因剪刀”創(chuàng)新，于 2020 年獲得了獎(jiǎng)項(xiàng)。新方法結(jié)合了這些糾正導(dǎo)致遺傳性疾病的基因改變的技術(shù)，同時(shí)創(chuàng)造功能齊全的新干細(xì)胞。

遺傳疾病的新治療可能性

研究人員的長期目標(biāo)是生產(chǎn)具有治療特性的自體細(xì)胞。使用患者自己的校正細(xì)胞有助于避免阻礙器官和組織移植的免疫挑戰(zhàn)。這種新方法由生物醫(yī)學(xué)赫爾辛基干細(xì)胞中心的阿根廷博士生Sami Jalil開發(fā)，并發(fā)表在最近的國際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)期刊《干細(xì)胞報(bào)告》上。

已知的遺傳性疾病有 6000 多種，它們是由不同的基因改變引起的。如果有的話，他們中的一些人目前正在接受健康捐贈(zèng)者的細(xì)胞或器官移植治療。

“在糾正 DNA 錯(cuò)誤方面，我們的新系統(tǒng)比舊方法更快、更精確，而且速度使其更容易并降低了不必要更改的風(fēng)險(xiǎn)，”負(fù)責(zé)監(jiān)督這項(xiàng)工作的兼職教授Kirmo Wartiovaara說。

“在完美的條件下，我們已經(jīng)達(dá)到了 100% 的功效，盡管人們必須記住，培養(yǎng)細(xì)胞的校正距離經(jīng)過驗(yàn)證的治療應(yīng)用還很遙遠(yuǎn)。但這是一個(gè)非常積極的開始。”Wartiovaara 補(bǔ)充道。

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